16/11/2017, 01:29
Scienziati americani provano a cambiare il Dna di un paziente
Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato
Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia. L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.
La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.
Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente.
Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre persone". La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.
Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.
16/11/2017, 10:21
Trama ha scritto:
2012. Robert Neville sembra essere l'unico sopravvissuto a una spaventosa epidemia generata dal virus del morbillo geneticamente modificato e originariamente concepito dalla dottoressa Alice Krippin per combattere il cancro. L'epidemia ha infettato quasi tutti gli esseri umani e gli animali domestici con risultati diversi: la stragrande maggioranza è morta, mentre una piccola percentuale ha subìto una degenerazione simile a quella provocata dalla rabbia, che li ha condotti allo stato di zombi necessitati a nascondersi dai raggi ultravioletti.
16/11/2017, 12:15
16/11/2017, 14:20
16/11/2017, 14:22
16/11/2017, 16:26
08/11/2019, 01:17
Il taglia-incolla del Dna offre speranze contro il cancro: positivi i primi risultati
Negli Stati Uniti è stata testata per la prima volta una potente tecnica di modifica genetica su tre pazienti affetti da tumori in stadio avanzato. I risultati verranno presentati a dicembre dai ricercatori dell’Università della Pennsylvania
Dalla ricerca arrivano nuove speranze nella lotta contro i tumori.
Negli Stati Uniti è stata testata per la prima volta una potente tecnica di modifica genetica su pazienti affetti da cancro.
Il test rientra in uno studio più ampio che ha come obiettivo finale quello di riuscire a modificare i geni al fine di aiutare il sistema immunitario di ogni paziente a sconfiggere la neoplasia.
La tecnica Crispr è stata utilizzata su tre individui di circa 60 anni affetti da tumori in stadio avanzato, che stavano progredendo nonostante fossero stati sottoposti ai trattamenti standard, quali la chirurgia, la radioterapia e la chemioterapia.
Modificato il Dna di 3 pazienti con tumore in stadio avanzato
Nello specifico, i tre pazienti sono affetti rispettivamente da mieloma multiplo, tumore del sangue e sarcoma.
Dai primi riscontri sembra che la tecnica stia dando risultati positivi contro il cancro.
Come riporta il New York Times, i risultati saranno presentati nel mese di dicembre dai ricercatori dell'Università della Pennsylvania durante un convegno in cui si riuniranno gli esperti dell’American Society of Hematology.
Il test nel dettaglio
Dopo aver estratto le cellule T del sistema immunitario dei tre pazienti, gli esperti grazie alla tecnica Crispr sono riusciti a spegnere tre specifici geni, che potrebbero interferire con la capacità delle cellule di combattere il cancro o causare effetti collaterali, riuscendo così a stimolare la risposta immunitaria contro la neoplasia. Successivamente, tramite tecniche tradizionali, sono intervenuti sul Dna delle cellule ‘indirizzandole’ verso quelle cancerogene. Hanno poi infuso 100 milioni di queste cellule modificate ai tre pazienti, monitorando la loro risposta nei sei mesi successivi. "La buona notizia è che i pazienti sono ancora vivi”, ha dichiarato il dottore Edward A. Stadtmauer, capo sezione delle neoplasie ematologiche presso il Cancer Center dell'Università di Pennsylvania Abramson. “Finora la migliore risposta che abbiamo visto è che le malattie si sono stabilizzate. Le cellule si stanno comportando come speriamo, e non abbiamo visto effetti collaterali significativi".